在干細(xì)胞治療帕金森領(lǐng)域，被寄予厚望的在研產(chǎn)品之一為ISC-hpNSC 細(xì)胞療法。該療法的臨床試驗進(jìn)展多次被國內(nèi)外媒體報道。4月10日，美國神經(jīng)病學(xué)會年會會刊發(fā)布了該療法的中期臨床評估結(jié)果：全球首個多能干細(xì)胞治療帕金森中期結(jié)果表明，ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潛力。
在即將召開的美國神經(jīng)病學(xué)會年會，ISC-hpNSC 細(xì)胞療法的開發(fā)團(tuán)隊將對中期臨床結(jié)果進(jìn)行詳細(xì)介紹。
在研干細(xì)胞藥物ISC-hpNSC臨床結(jié)果積極
人類孤雌生殖神經(jīng)干細(xì)胞（ISC-hpNSC）是一種細(xì)胞治療藥物，不僅可以分化成多巴胺神經(jīng)元，還可以釋放大腦保護(hù)劑，為治療帕金森病提供新的方法。ISC-hpNSC通過提供腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子、免疫調(diào)節(jié)以及提供替代細(xì)胞來改善帕金森癥狀。臨床前研究表明，臨床級ISC-hpNSC移植是安全的，可以改善帕金森動物模型的運動癥狀，增加多巴胺水平、神經(jīng)支配以及多巴胺能神經(jīng)元的數(shù)量。
孤雌生殖干細(xì)胞的產(chǎn)生原理
（圖片來源：International Stem Cell）
ISC-hpNSC 細(xì)胞療法由美國國際干細(xì)胞公司（ISCO）開發(fā)。根據(jù)ISCO團(tuán)隊介紹，一次性移植ISC-hpNSC至帕金森患者大腦中，可以取代已經(jīng)死亡或者瀕臨死亡的多巴胺能神經(jīng)元，并且能夠保護(hù)剩余神經(jīng)元，減輕疾病癥狀以及防止疾病進(jìn)一步惡化。
目前，在澳大利亞皇家墨爾本醫(yī)院開展的開放標(biāo)簽、單中心I期臨床試驗（NCT02452723）正在招募患者，目的是評估ISC-hpNSC移植的安全性、耐受性和初步療效。根據(jù)試驗設(shè)計，12名患者將被分為3組，ISC-hpNSC細(xì)胞注射劑量分別為3千萬、5千萬和7千萬，注射部位為患者大腦紋狀體和黑質(zhì)區(qū)域（這些區(qū)域會直接影響帕金森病）。接受移植后，患者將被跟蹤隨訪12個月，接受定期檢查以確定ISC-hpNSC的安全性和療效，而后患者將被繼續(xù)跟蹤觀察 5 年，進(jìn)一步監(jiān)測療法的安全性和對患者癥狀的影響。
第一隊列研究的4名患者和第二隊列研究的2名患者已分別成功移植了3千萬和5千萬個ISC-hpNSC細(xì)胞，迄今為止尚未出現(xiàn)ISC-hpNSC相關(guān)的移植物誘發(fā)運動障礙、腫瘤、感染或其他嚴(yán)重不良事件。移植6個月后，第一隊列研究的患者沖動控制障礙(impulsive and compulsive disorders) 癥狀改善了 53%，貝克抑郁癥量表 (Beck Depression Inventory, BDI) 得分改善了 35%。
2017年11月13日，ISC-hpNSC的I期臨床試驗結(jié)果公布，所有接受治療的第一批患者在安全性上都達(dá)到了試驗的主要終點。2017年11月底，皇家墨爾本醫(yī)院又成功地為第二研究隊列的另一位帕金森患者注射 ISC-hpNSC，并且無手術(shù)并發(fā)癥，這也是此項臨床試驗的第7名患者。
6個月的I期臨床數(shù)據(jù)顯示，人類神經(jīng)干細(xì)胞有望成為帕金森病的治療手段。
干細(xì)胞治療帕金森國內(nèi)臨床進(jìn)展
目前，國內(nèi)也有正在開展的干細(xì)胞治療帕金森相關(guān)臨床試驗。根據(jù)在clinicaltrials.gov網(wǎng)站統(tǒng)計的數(shù)據(jù)，蘇州大學(xué)第二附屬醫(yī)院正在開展神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森的II/III期臨床試驗（NCT03128450），該試驗最大的特點是采用了一種新的給藥模式——鼻腔給藥，計劃招募12名中度至重度帕金森患者，所有參與該試驗的患者均接受相同劑量的神經(jīng)干細(xì)胞移植。整個療程為期4周，1周1劑。治療結(jié)束后，患者將在24周內(nèi)接受2次隨訪。整個項目預(yù)計在2018年11月完成。
另一項由鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院開展的I/II期臨床試驗（NCT03119636）預(yù)計招募50名患者志愿者，并給予注射單一劑量的人胚胎干細(xì)胞分化來源的神經(jīng)前體細(xì)胞，整個項目預(yù)計在2020年完成。這項臨床試驗通過了國家衛(wèi)計委官方備案，是全球首批基于配型開展的多能干細(xì)胞分化細(xì)胞臨床移植研究項目。
目前全球在研的干細(xì)胞治療帕金森項目使用了間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞和胚胎干細(xì)胞，全球首個iPS細(xì)胞治療帕金森臨床試驗也將于今年晚些時候啟動。隨著干細(xì)胞治療帕金森的臨床試驗在不斷開展，相信未來會有更多的成功案例被公眾所知！
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