2018年以來(lái)，國(guó)內(nèi)外干細(xì)胞行業(yè)不斷傳來(lái)喜訊！新療法獲批上市、舊療法拓展適應(yīng)癥、臨床試驗(yàn)相繼取得突破、全球越來(lái)越多的醫(yī)院宣布使用干細(xì)胞療法等等，這類新聞報(bào)道比以前更加頻繁。干細(xì)胞療法的全球市場(chǎng)正在迅速膨脹，根據(jù)國(guó)際咨詢公司Technavio的數(shù)據(jù)，未來(lái)5年，全球干細(xì)胞療法市場(chǎng)預(yù)計(jì)以37%的復(fù)合年增長(zhǎng)率增長(zhǎng)[1]。
發(fā)展干細(xì)胞科技的國(guó)家日益增多
當(dāng)前，干細(xì)胞受到了世界越來(lái)越多的國(guó)家重視，發(fā)展干細(xì)胞科技的國(guó)家日益增多。近日，越南宣布開(kāi)發(fā)出了首個(gè)干細(xì)胞產(chǎn)品[2]，這意味著不僅發(fā)達(dá)國(guó)家，發(fā)展中國(guó)家也越來(lái)越重視干細(xì)胞科技。
與國(guó)際干細(xì)胞領(lǐng)先國(guó)家相比，越南在該領(lǐng)域的發(fā)展比較緩慢，但去年越南科技部部長(zhǎng)在會(huì)上就表示，越南科技部已經(jīng)啟動(dòng)了一項(xiàng)國(guó)家計(jì)劃，利用干細(xì)胞來(lái)治療那些對(duì)傳統(tǒng)療法沒(méi)有反應(yīng)或者反應(yīng)不佳的疾病。目前越南開(kāi)發(fā)的這款干細(xì)胞“現(xiàn)貨”產(chǎn)品（off-the-shelf product）采用的是間充質(zhì)干細(xì)胞，主要用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎以及脊柱退變。他們計(jì)劃在2019年批量生產(chǎn)這款產(chǎn)品，并在2020年至2021年進(jìn)行臨床評(píng)價(jià)。
在干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用領(lǐng)域，美國(guó)、歐盟、日本以及韓國(guó)等發(fā)展較為領(lǐng)先，這些地區(qū)均有獲批上市的干細(xì)胞療法，并且目前正在大力支持新療法的臨床發(fā)展。例如，美國(guó)已經(jīng)開(kāi)始采取措施加速已經(jīng)獲得安全性和有效性證明的干細(xì)胞臨床研究的發(fā)展[3]；日本政府已將再生醫(yī)療等尖端醫(yī)療技術(shù)作為“新經(jīng)濟(jì)成長(zhǎng)戰(zhàn)略”的重要支柱，致力于在2030年實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞再生醫(yī)療的普及。今年3月，歐盟批準(zhǔn)了干細(xì)胞療法Alofisel（又稱Cx601）用于成人非活動(dòng)性/輕度活動(dòng)性腔內(nèi)克羅恩病患者復(fù)雜性肛周瘺的治療，這是歐盟批準(zhǔn)的首個(gè)異體干細(xì)胞療法。
在我國(guó)，國(guó)家高度重視干細(xì)胞科技的發(fā)展，干細(xì)胞被納入《“十三五”國(guó)家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》以及《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》中。3年來(lái)國(guó)撥經(jīng)費(fèi)超20億元支持干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究的原創(chuàng)性突破和推動(dòng)轉(zhuǎn)化，以提高我國(guó)再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域水平。
企業(yè)對(duì)全球干細(xì)胞療法的發(fā)展至關(guān)重要。當(dāng)前，許多企業(yè)正在大力推進(jìn)新干細(xì)胞療法發(fā)展。例如，美國(guó)企業(yè)ViaCyte正在推進(jìn)糖尿病干細(xì)胞藥物（PEC-Direct）臨床進(jìn)展；Athersys公司正在擴(kuò)大以上市干細(xì)胞藥物（Multistem）的適應(yīng)癥，并且正在加速進(jìn)入亞洲市場(chǎng)；麻省總醫(yī)院開(kāi)展的漸凍癥干細(xì)胞藥物NurOwn?進(jìn)入了臨床III期；國(guó)內(nèi)企業(yè)博雅控股集團(tuán)旗下的干細(xì)胞治療糖尿病足項(xiàng)目通過(guò)了FDA的III期臨床準(zhǔn)入……這些療法都有望成為下一個(gè)上市的干細(xì)胞藥物！
國(guó)內(nèi)干細(xì)胞臨床申報(bào)進(jìn)入新階段
我國(guó)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究走在全球前列，但臨床轉(zhuǎn)化是瓶頸。2018年以來(lái)，我國(guó)干細(xì)胞臨床項(xiàng)目申報(bào)或備案取得了新進(jìn)展。截止今年5月，繼第一批七家機(jī)構(gòu)的8個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案之后，又有十家機(jī)構(gòu)12個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目按照《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》的規(guī)定完成了國(guó)家衛(wèi)健委備案；6月上旬，時(shí)隔4年后，CDE（國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心）再度承辦受理了干細(xì)胞療法的臨床注冊(cè)申報(bào)……
這些新進(jìn)展給國(guó)內(nèi)干細(xì)胞行業(yè)打了一針強(qiáng)心劑，國(guó)家正在尋找合理及完善的措施來(lái)規(guī)范化干細(xì)胞行業(yè)的發(fā)展，推進(jìn)干細(xì)胞技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用及市場(chǎng)的最后一公里。這讓千千萬(wàn)萬(wàn)的患者看到我國(guó)干細(xì)胞療法并不停留在實(shí)驗(yàn)室基礎(chǔ)研究階段，干細(xì)胞療法在國(guó)內(nèi)的上市道路也進(jìn)入到了新的發(fā)展階段。
展望
干細(xì)胞科技已經(jīng)被列為我國(guó)戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問(wèn)題。正如同濟(jì)大學(xué)校長(zhǎng)、中科院院士裴鋼所述，“干細(xì)胞，你不做就落后”。在全球范圍內(nèi)，干細(xì)胞正被越來(lái)越多的國(guó)家以及醫(yī)院認(rèn)可和采納，人們已經(jīng)看到了它上市及進(jìn)入臨床應(yīng)用的潛力。（Dr.韋）
參考資料：
【1】Global Stem Cell Therapy Market to Showcase a CAGR of 37% Through 2021: Technavio
【2】First off-the-shelf stem cell therapy developed in Vietnam
【3】FDA sets path for stem cell therapies
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