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細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)是各國(guó)關(guān)注的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)
作者：國(guó)務(wù)院發(fā)展研究中心產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究部副部長(zhǎng)、研究員 石耀東
金融危機(jī)以來(lái)，全球經(jīng)濟(jì)陷入了一個(gè)低迷的狀態(tài)，各個(gè)國(guó)家都在進(jìn)行經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型。在這樣的背景下，許多國(guó)家不再糾結(jié)于傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)的低端循環(huán)，而是著力尋求一些新產(chǎn)業(yè)、新業(yè)態(tài)、新模式等能夠帶來(lái)巨大市場(chǎng)潛力的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)突破，并把其上升為國(guó)家戰(zhàn)略層面而強(qiáng)力推進(jìn)。細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)是典型的新產(chǎn)業(yè)，也是能夠帶來(lái)巨大市場(chǎng)潛力的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)，因而成為各國(guó)關(guān)注的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)之一。美國(guó)為此專門制定了面向2025年的先進(jìn)細(xì)胞制造技術(shù)路線圖、英國(guó)把自身定位為細(xì)胞治療彈射器、德國(guó)還設(shè)立了德累斯頓再生治療中心等。
2017年2月，我國(guó)出臺(tái)了《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，針對(duì)建設(shè)健康中國(guó)、美麗中國(guó)的重大需求，在規(guī)劃中的拓展惠及民生新應(yīng)用領(lǐng)域特別是把免疫細(xì)胞治療技術(shù)作為六大重點(diǎn)發(fā)展方向之一，提出了未來(lái)發(fā)展目標(biāo)、發(fā)展重點(diǎn)和戰(zhàn)略性措施，以使我國(guó)在免疫細(xì)胞治療技術(shù)達(dá)到世界先進(jìn)水平。細(xì)胞產(chǎn)業(yè)才能成為戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，才能成為國(guó)家經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)的動(dòng)力，才能有助于建設(shè)健康中國(guó)，才能增加人民的福祉。
建設(shè)健康中國(guó)
細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)是生力軍
國(guó)務(wù)院發(fā)展研究中心主辦
《中國(guó)經(jīng)濟(jì)時(shí)報(bào)》
習(xí)近總書記指出，沒有全民健康,就沒有全面小康。中共中央、國(guó)務(wù)院印發(fā)了《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》以促進(jìn)健康產(chǎn)業(yè)繁榮發(fā)展，為此李克強(qiáng)總理也指出，要加大對(duì)醫(yī)療健康前沿研究領(lǐng)域的支持，消除體制機(jī)制障礙，催生更多健康新產(chǎn)業(yè)、新業(yè)態(tài)、新模式。在醫(yī)藥領(lǐng)域中細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)不僅是戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，也是落實(shí)健康中國(guó)戰(zhàn)略、提高人民健康水平的生力軍。目前，我國(guó)在細(xì)胞研究方面的水平大體與國(guó)際同步，這是我國(guó)廣大科研人員、醫(yī)務(wù)工作者和政府各部門多年來(lái)共同努力的成果。但是，在對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的戰(zhàn)略性認(rèn)知、體制機(jī)制創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化推進(jìn)體系等層面還不夠明晰，因而真正實(shí)現(xiàn)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化還面臨諸多難題。近期國(guó)研經(jīng)濟(jì)研究院組織各領(lǐng)域?qū)＜疫M(jìn)行調(diào)研和研討，以期為推進(jìn)中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化系統(tǒng)研究和構(gòu)建健康中國(guó)開研討先河。
高度關(guān)切人民健康重視臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化
中國(guó)科學(xué)院院士、軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院研究員 吳祖澤
干細(xì)胞和細(xì)胞治療是健康科技的一個(gè)創(chuàng)新和進(jìn)步，對(duì)人民健康事業(yè)具有重大意義。新事物的出現(xiàn)，往往會(huì)在初期有一個(gè)不規(guī)范的階段，但只要相信科學(xué)和為民服務(wù)思想，就會(huì)逐步總結(jié)出好的管理辦法。 政策和法規(guī)是根據(jù)各國(guó)的國(guó)情制定的。政府采取積極的態(tài)度應(yīng)對(duì)技術(shù)發(fā)展給監(jiān)管帶來(lái)的挑戰(zhàn)，出臺(tái)針對(duì)再生醫(yī)學(xué)與細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的相關(guān)法案，將有助于提升相關(guān)技術(shù)和產(chǎn)業(yè)在全球的領(lǐng)先態(tài)勢(shì)。在細(xì)胞治療政策討論中，無(wú)論是2013年前的“按醫(yī)療技術(shù)管理”，或是以后的“按藥品管理”，目的是為了有利于促進(jìn)醫(yī)學(xué)科學(xué)發(fā)展和醫(yī)療技術(shù)進(jìn)步。 現(xiàn)在慢性病增長(zhǎng)太快，患者等不起。對(duì)政策、管理和科研提出了更高的要求。例如，開展臨床研究一定要完成規(guī)范的臨床前研究，杜絕把病人當(dāng)“小白鼠”試驗(yàn)，這是倫理的要求。例如，對(duì)于國(guó)家衛(wèi)計(jì)委批準(zhǔn)的臨床研究機(jī)構(gòu)和完成的干細(xì)胞或細(xì)胞治療研究成果，除了可以申報(bào)細(xì)胞藥品外，建議對(duì)一些已經(jīng)證明安全、有效、優(yōu)于現(xiàn)有醫(yī)療手段的產(chǎn)品，提請(qǐng)國(guó)家相關(guān)監(jiān)管機(jī)構(gòu)審核批準(zhǔn)可在該臨床研究機(jī)構(gòu)內(nèi)轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用，以滿足群眾治病的急需。
加強(qiáng)行業(yè)規(guī)范化管理創(chuàng)新科技促進(jìn)健康中國(guó)
中國(guó)工程院院士、國(guó)際抗癌聯(lián)盟(UICC)常務(wù)理事 郝希山
隨著相關(guān)技術(shù)和產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，免疫細(xì)胞治療技術(shù)不斷更新和進(jìn)步，在腫瘤的治療手段中占據(jù)了越來(lái)越重要的地位。免疫細(xì)胞治療即采用生物工程方法,對(duì)患者自體或異體免疫細(xì)胞通過(guò)體外擴(kuò)增、活化及基因修飾等，使其具有殺傷腫瘤細(xì)胞的作用。CAR-T等細(xì)胞治療在白血病等的治療中，獲得了令人鼓舞的治療效果，顯示了免疫細(xì)胞治療在腫瘤治療中的強(qiáng)大潛力，2013年《Science》雜志將腫瘤免疫治療列為該年度十大科學(xué)突破之首。細(xì)胞治療也被列入了剛剛發(fā)布的《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》，規(guī)劃提出加快生物治療前沿技術(shù)的創(chuàng)新和臨床應(yīng)用，提高臨床救治水平的總體要求。一方面免疫細(xì)胞治療的技術(shù)不斷突破，另一方面亟待加強(qiáng)對(duì)該領(lǐng)域的規(guī)范化、系統(tǒng)化管理，促進(jìn)其健康、有序、快速發(fā)展，促進(jìn)腫瘤治療水平的不斷提升，使健康中國(guó)戰(zhàn)略得到科技創(chuàng)新的有力支撐。
加快我國(guó)自主創(chuàng)新 細(xì)胞治療的臨床研究與應(yīng)用
中國(guó)科學(xué)院院士、解放軍第三○二醫(yī)院感染病診療與研究中心主任 王福生
免疫細(xì)胞在惡性腫瘤和難治性疾病的治療方面發(fā)揮了不可替代的作用，也有巨大的臨床需求。目前我國(guó)尚缺乏對(duì)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的頂層設(shè)計(jì)和系統(tǒng)性法規(guī)和標(biāo)準(zhǔn)。之前出了問(wèn)題甚至僅是個(gè)案問(wèn)題，都極易使整個(gè)行業(yè)的發(fā)展受到損害。正因如此，當(dāng)前我國(guó)免疫細(xì)胞治療的臨床研究和應(yīng)用基本上處于停頓狀態(tài)。為此建議：我國(guó)需要在免疫細(xì)胞治療方面：第一，進(jìn)一步加強(qiáng)國(guó)家對(duì)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的頂層設(shè)計(jì)，同時(shí)發(fā)布免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，指導(dǎo)和規(guī)范免疫細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用；并加大來(lái)自政府、地方部門和企業(yè)的經(jīng)費(fèi)投入；引導(dǎo)和規(guī)范新聞媒體對(duì)細(xì)胞治療技術(shù)的科普宣傳等。第二，對(duì)于符合下列條件的免疫細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)給予重點(diǎn)支持、開辟綠色通道，為國(guó)民健康造福。（1）代表我國(guó)在國(guó)際上領(lǐng)先水平，并且自主研發(fā)的創(chuàng)新性免疫細(xì)胞治療技術(shù)（或產(chǎn)品）；（2）能夠解決重大健康問(wèn)題，同時(shí)在臨床上有重大需求和市場(chǎng)；（3）初步證明有很好的臨床療效，且具備好的安全性等。
細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè) 是各國(guó)關(guān)注的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)
國(guó)務(wù)院發(fā)展研究中心產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究部副部長(zhǎng)石耀東
金融危機(jī)以來(lái)，全球經(jīng)濟(jì)陷入了一個(gè)低迷的狀態(tài)，各個(gè)國(guó)家都在進(jìn)行經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型。在這樣的背景下，許多國(guó)家不再糾結(jié)于傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)的低端循環(huán)，而是著力尋求一些新產(chǎn)業(yè)、新業(yè)態(tài)、新模式等能夠帶來(lái)巨大市場(chǎng)潛力的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)突破，并把其上升為國(guó)家戰(zhàn)略層面而強(qiáng)力推進(jìn)。細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)是典型的新產(chǎn)業(yè)，也是能夠帶來(lái)巨大市場(chǎng)潛力的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)，因而成為各國(guó)關(guān)注的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)之一。美國(guó)為此專門制定了面向2025年的先進(jìn)細(xì)胞制造技術(shù)路線圖、英國(guó)把自身定位為細(xì)胞治療彈射器、德國(guó)還設(shè)立了德累斯頓再生治療中心等。 2017年2月，我國(guó)出臺(tái)了《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，針對(duì)建設(shè)健康中國(guó)、美麗中國(guó)的重大需求，在規(guī)劃中的拓展惠及民生新應(yīng)用領(lǐng)域特別是把免疫細(xì)胞治療技術(shù)作為六大重點(diǎn)發(fā)展方向之一，提出了未來(lái)發(fā)展目標(biāo)、發(fā)展重點(diǎn)和戰(zhàn)略性措施，以使我國(guó)在免疫細(xì)胞治療技術(shù)達(dá)到世界先進(jìn)水平。細(xì)胞產(chǎn)業(yè)才能成為戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，才能成為國(guó)家經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)的動(dòng)力，才能有助于建設(shè)健康中國(guó)，才能增加人民的福祉。
細(xì)胞產(chǎn)業(yè)資源配置須全球化
科技部科技評(píng)估中心主任 王瑞軍
戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，特別是細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)具有全球化配置資源和國(guó)際化的特征，那就是贏者通吃。因?yàn)?，任何一個(gè)國(guó)家都不會(huì)孤立、封閉地去發(fā)展某個(gè)產(chǎn)業(yè)，例如美國(guó)研發(fā)出來(lái)的新技術(shù)中國(guó)的資本會(huì)跟進(jìn)，中國(guó)的新技術(shù)出來(lái)美國(guó)的資本也會(huì)跟過(guò)來(lái)投資。正所謂技術(shù)決定資本的流向，資本勁爆產(chǎn)業(yè)熱點(diǎn)。所以從這個(gè)角度上說(shuō)，全球化配置細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)資源，這是一個(gè)趨勢(shì)性規(guī)律。因此，在細(xì)胞治療領(lǐng)域我們要著眼于全球行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)，而不能被目前的困難所阻滯，否則就有可能在這些領(lǐng)域里起了個(gè)大早而趕了個(gè)晚集，眼看著自己被國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手超越。
細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)需要積極試點(diǎn)
國(guó)家發(fā)展改革委員會(huì)宏觀經(jīng)濟(jì)研究院 韓祺
最近中央和地方都非常關(guān)注細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)，領(lǐng)導(dǎo)也批示，在科技創(chuàng)新大會(huì)上也說(shuō)干細(xì)胞要怎么加強(qiáng)產(chǎn)業(yè)化，也有地方政府特別關(guān)注。所以我感覺行業(yè)熱度突然一下子就上來(lái)了，這此研討非常及時(shí)。 國(guó)家發(fā)改委作為國(guó)家的一個(gè)宏觀經(jīng)濟(jì)部門，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委和國(guó)家食藥監(jiān)總局屬于專業(yè)性的行業(yè)管理部門，各自的出發(fā)點(diǎn)可能也不一樣，更不要說(shuō)企業(yè)、科研單位和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的出發(fā)點(diǎn)了。如果政府非要用一刀切的方式去監(jiān)管細(xì)胞治療行業(yè)的話，那么勢(shì)必會(huì)出現(xiàn)兩種極端性結(jié)果：一種是細(xì)胞治療企業(yè)被逼遠(yuǎn)走他鄉(xiāng)，投資到國(guó)外去發(fā)展細(xì)胞治療；另一種是轉(zhuǎn)入地下黑診所，擺脫政府和行業(yè)監(jiān)管，從而給患者治療帶來(lái)極大的不安全性?？傊疅o(wú)論是哪一種，對(duì)我們國(guó)家的細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化發(fā)展損失都是巨大的。
促進(jìn)細(xì)胞臨床應(yīng)用是為百姓著想
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤研究所原免疫室主任 張叔人
細(xì)胞治療前景無(wú)量這是肯定的，因?yàn)橹委熌[瘤的三大常規(guī)療法手術(shù)、放療和化療的發(fā)展?jié)摿τ邢?，有些副作用?duì)患者的傷害性較大，而免疫治療，包括免疫細(xì)胞治療僅僅是開始，有廣闊的發(fā)展前景。目前，我國(guó)免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域的發(fā)展最重要的是管理問(wèn)題，應(yīng)考慮如何加速細(xì)胞治療的健康、快速發(fā)展。 談到細(xì)胞治療臨床管理，大家都知道非轉(zhuǎn)基因的自體免疫細(xì)胞的個(gè)體化制劑不同于以往的生物制劑。所以在管理此類個(gè)體化細(xì)胞治療的審批應(yīng)該相對(duì)寬松，國(guó)家應(yīng)該鼓勵(lì)加速細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。對(duì)于國(guó)內(nèi)外臨床研究已獲得一定療效的細(xì)胞制劑，且沒有顯著毒副作用，建議具有研究基礎(chǔ)和GMP車間的單位聯(lián)合申報(bào)，統(tǒng)一細(xì)胞培養(yǎng)條件、質(zhì)量控制和患者入組標(biāo)準(zhǔn)等，直接批準(zhǔn)做強(qiáng)化二期，或者三期的多中心臨床研究，以便加速進(jìn)程。
細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)監(jiān)管要?jiǎng)?chuàng)新
中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)秘書長(zhǎng) 吳朝暉
細(xì)胞治療這個(gè)產(chǎn)業(yè)目前確實(shí)存在一些困境，特別需要在政策層面上的研究，重點(diǎn)問(wèn)題要明確我們一直在爭(zhēng)論細(xì)胞是藥品還是技術(shù)，是按藥品管還是按技術(shù)管，否則一會(huì)兒是按藥品管，一會(huì)兒又按照技術(shù)管，一會(huì)兒又回到藥品，一直在十字路口，這樣產(chǎn)業(yè)怎么去發(fā)展？所以，我們一定要把路徑搞清楚，到底往哪條路走，哪怕這條路很難走也要走，因?yàn)橐恢眻?jiān)持往前走，就肯定能達(dá)到目的地。 細(xì)胞是很復(fù)雜的，而且細(xì)胞產(chǎn)業(yè)也是個(gè)很大的產(chǎn)業(yè)，不僅僅是藥品，可能還包括一些材料，甚至美容、抗衰老，是一個(gè)很大的市場(chǎng)，現(xiàn)在用干細(xì)胞的不少，怎么去管理現(xiàn)在都在探索。從戰(zhàn)略上講，中國(guó)社會(huì)對(duì)細(xì)胞治療這個(gè)需求太大，現(xiàn)在很多病解決不了，需要新技術(shù)去解決這些問(wèn)題。
從社會(huì)效益和民族的使命來(lái)評(píng)價(jià)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)
中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)培訓(xùn)與技術(shù)推廣部主任 柳琪林
根據(jù)中國(guó)癌癥中心公布的數(shù)據(jù)，2015年我國(guó)癌癥新發(fā)病例是428萬(wàn)人，每年死亡280多萬(wàn)人，這個(gè)干巴巴的數(shù)字后面，是患者及其家人無(wú)盡痛苦以及巨大的國(guó)民經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。 細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化一要從社會(huì)效益來(lái)看，而不是單看細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)造多少GDP，社會(huì)效益的關(guān)鍵是看減少疾病負(fù)擔(dān)。怎樣減少社會(huì)疾病負(fù)擔(dān)呢？比如說(shuō)患有某些遺傳性疾病的小孩，如果用干細(xì)胞去解決，那么他一生的疾病負(fù)擔(dān)就大大減輕了。二要有民族的使命感，站在提升國(guó)家競(jìng)爭(zhēng)力的層面審視細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)，在政策和監(jiān)管層面快速創(chuàng)新，促進(jìn)我們的細(xì)胞產(chǎn)業(yè)做大做強(qiáng)。
《轉(zhuǎn)發(fā)自干細(xì)胞》
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