干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究試點(diǎn)專項(xiàng)是根據(jù)《國(guó)家中長(zhǎng)期科技發(fā)展規(guī)劃綱要（2006—2020 年）》（國(guó)發(fā)〔2005〕44 號(hào)）部署和《國(guó)務(wù) 院關(guān)于深化中央財(cái)政科技計(jì)劃（專項(xiàng)、基金等）管理改革的方案》（國(guó)發(fā)〔2014〕64 號(hào)）的安排率先設(shè)立的國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃專項(xiàng)， 按創(chuàng)新鏈部署了 8 個(gè)方面的任務(wù)。2016—2018 年，已圍繞重點(diǎn)任 務(wù)共立項(xiàng)支持 98 個(gè)項(xiàng)目（其中青年科學(xué)家項(xiàng)目 30 項(xiàng)）。2019 年， 根據(jù)新時(shí)代科技創(chuàng)新要求和已安排任務(wù)的執(zhí)行情況，專項(xiàng)將繼續(xù) 部署一批項(xiàng)目，擬優(yōu)先支持 12 個(gè)研究方向。同一指南方向下，原則上只支持 1 項(xiàng)，僅在申報(bào)項(xiàng)目評(píng)審結(jié)果相近，技術(shù)路線明顯不同時(shí)，可同時(shí)支持 2 項(xiàng)，并建立動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，根據(jù)中期評(píng)估結(jié)果，再擇優(yōu)繼續(xù)支持。國(guó)撥經(jīng)費(fèi)總概算為 4 億元（其中，擬支持青年科學(xué)家項(xiàng)目 10 個(gè)，國(guó)撥經(jīng)費(fèi)總概算不超過(guò) 6000 萬(wàn)元）。
申報(bào)單位根據(jù)指南支持方向，面向解決重大科學(xué)問(wèn)題和突破關(guān)鍵技術(shù)進(jìn)行一體化設(shè)計(jì)。鼓勵(lì)圍繞一個(gè)重大科學(xué)問(wèn)題或重要應(yīng) 用目標(biāo)，從基礎(chǔ)研究到應(yīng)用研究全鏈條組織項(xiàng)目。鼓勵(lì)依托國(guó)家 重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室等重要科研基地組織項(xiàng)目。項(xiàng)目應(yīng)整體申報(bào)，須覆蓋相應(yīng)指南方向的全部考核指標(biāo)。
項(xiàng)目執(zhí)行期一般為 5 年。一般項(xiàng)目下設(shè)課題數(shù)原則上不超過(guò)4 個(gè)，每個(gè)項(xiàng)目所含單位數(shù)不超過(guò) 4 家。
青年科學(xué)家項(xiàng)目不再下設(shè)課題，可參考指南支持方向（標(biāo)*除外）組織項(xiàng)目申報(bào)，但不受研究?jī)?nèi)容和考核指標(biāo)限制。
1.多能干細(xì)胞的建立與干性維持
1.1 新型干細(xì)胞的建立和應(yīng)用
研究?jī)?nèi)容：結(jié)合原代建系、重編程和胚胎分離等，獲得新型多能性干細(xì)胞類型并拓展其生物學(xué)和醫(yī)學(xué)應(yīng)用。
考核指標(biāo)：建立適合開(kāi)展細(xì)胞倍性調(diào)控研究的新型多能干細(xì)胞類型；利用這些細(xì)胞，開(kāi)展疾病機(jī)制、模型制備、染色體工程、 基因組穩(wěn)定性等生物學(xué)或醫(yī)學(xué)研究，針對(duì)哺乳動(dòng)物細(xì)胞倍性調(diào)控、 染色體重構(gòu)、復(fù)雜疾病發(fā)生等問(wèn)題，揭示不少于 3 個(gè)新機(jī)制。開(kāi) 發(fā) 1~2 項(xiàng)染色體工程和復(fù)雜疾病模擬的新關(guān)鍵技術(shù)，制備 1~2 個(gè) 新疾病模型。
1.2 多能性干細(xì)胞的表觀遺傳穩(wěn)定性
研究?jī)?nèi)容：針對(duì) X 染色體失活、印記基因修飾等重要表觀遺 傳事件，研究其人類早期胚胎發(fā)育中對(duì)干細(xì)胞穩(wěn)定性的影響和機(jī) 制，以及對(duì)于下游分化的功能性影響。
考核指標(biāo)：結(jié)合人類著床前胚胎、動(dòng)物、細(xì)胞模型等，揭示3~5 個(gè)調(diào)控多能性干細(xì)胞表觀遺傳穩(wěn)定性的新的關(guān)鍵基因和相關(guān) 分子。明確多能性干細(xì)胞表觀遺傳穩(wěn)定性與定向分化的關(guān)系和作 用機(jī)理。
2.組織干細(xì)胞的獲得、功能和調(diào)控
2.1 組織干細(xì)胞分離和功能評(píng)價(jià)
研究?jī)?nèi)容：發(fā)現(xiàn)、分離和擴(kuò)增神經(jīng)系統(tǒng)、血液、肝、胰、肺、皮膚等特異組織干細(xì)胞，研究其功能特性及形成組織結(jié)構(gòu)的能力。
考核指標(biāo)：發(fā)現(xiàn) 3~4 種特異組織干細(xì)胞并建立擴(kuò)增體系；篩選對(duì)特異組織干細(xì)胞擴(kuò)增有效的小分子化合物；研究特異組織干 細(xì)胞的功能特性，參照多能干細(xì)胞，評(píng)價(jià)其形成微結(jié)構(gòu)的能力。 建立 2~3 種合適的動(dòng)物模型，評(píng)估組織干細(xì)胞及其形成結(jié)構(gòu)移植 后的功能，建立 2 種以上通過(guò)組織干細(xì)胞及其形成結(jié)構(gòu)移植治療 重大疾病的新方案。
3.干細(xì)胞定向分化及細(xì)胞轉(zhuǎn)分化
3.1 免疫細(xì)胞體外獲得新策略
研究?jī)?nèi)容：基于多能干細(xì)胞定向分化及成體細(xì)胞轉(zhuǎn)分化，建立再生獲得性免疫細(xì)胞的新策略，實(shí)現(xiàn)體內(nèi)免疫譜系重建。
考核指標(biāo)：篩選 3~7 個(gè)能夠促進(jìn)多能干細(xì)胞向 T 淋巴細(xì)胞、B淋巴細(xì)胞、NK 細(xì)胞或巨噬細(xì)胞等定向分化，1~3 個(gè)能夠體內(nèi)誘 導(dǎo)成體細(xì)胞轉(zhuǎn)分化為獲得性免疫細(xì)胞的關(guān)鍵因子、小分子化合物，并且揭示相應(yīng)機(jī)制；根據(jù)上述免疫細(xì)胞再生新策略，建立 1~2 種 規(guī)?；a(chǎn)具備抗特定腫瘤、抗特定病毒感染的基因工程免疫細(xì) 胞新方案。實(shí)現(xiàn)包括再生來(lái)源 T 細(xì)胞、NK 細(xì)胞以及 B 細(xì)胞等至少3 種免疫細(xì)胞譜系體內(nèi)重建，并可以發(fā)揮抗腫瘤、抗病毒等功能。
3.2 干細(xì)胞命運(yùn)決定的免疫因素及調(diào)控
研究?jī)?nèi)容：神經(jīng)干細(xì)胞分化中免疫相關(guān)分子及免疫細(xì)胞的調(diào)控機(jī)制。
考核指標(biāo)：發(fā)現(xiàn) 5 種以上影響神經(jīng)干細(xì)胞分化及功能的免疫 調(diào)控分子；建立和優(yōu)化人類腦培養(yǎng)體系，獲得神經(jīng)細(xì)胞與非神經(jīng) 細(xì)胞共存的復(fù)雜類器官；揭示免疫相關(guān)因素調(diào)控神經(jīng)分化及功能， 以及神經(jīng)和免疫相互影響的機(jī)制。
4.干細(xì)胞移植后體內(nèi)功能建立與調(diào)控
4.1 干細(xì)胞可移植性的多元評(píng)價(jià)體系與臨床意義
研究?jī)?nèi)容：細(xì)胞分化程度對(duì)細(xì)胞質(zhì)量、可移植性及臨床效果的影響。
考核指標(biāo)：結(jié)合人多能干細(xì)胞分化心臟、神經(jīng)或血液譜系的 各 2 種以上細(xì)胞，發(fā)現(xiàn) 3 種以上調(diào)控細(xì)胞終末分化程度的關(guān)鍵因 子；揭示 2~3 個(gè)細(xì)胞終末分化程度影響干細(xì)胞質(zhì)量和功能的新機(jī) 制，并通過(guò)調(diào)控分化程度獲得高質(zhì)量分化細(xì)胞，建立功能細(xì)胞的質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)；建立評(píng)價(jià)移植細(xì)胞命運(yùn)、功能耦聯(lián)和副作用防控的體 系，優(yōu)化可用于評(píng)價(jià)干細(xì)胞移植的 2~3 種大動(dòng)物模型，重點(diǎn)評(píng)估 3 種不同分化程度細(xì)胞及其組合的移植效果。
5.基于干細(xì)胞的組織和器官功能修復(fù)
5.1 基于干細(xì)胞和生物材料的組織工程和器官再造
研究?jī)?nèi)容：針對(duì)組織器官(骨和軟骨、血管、神經(jīng)、皮膚、腸、實(shí)質(zhì)性器官等)的重大損傷或病變，篩選和制造可促進(jìn)損傷修復(fù)的 新材料和新方法，建立原位組織工程技術(shù)，促進(jìn)組織再生。
考核指標(biāo)：研發(fā) 5 種以上具有干細(xì)胞結(jié)合和相容特性、能夠 促進(jìn)組織再生和修復(fù)的新型智能材料；結(jié)合生物標(biāo)記和動(dòng)物模型， 參照 GB/T16886 要求對(duì)新材料的生物穩(wěn)定性、體內(nèi)分布和存留、 修復(fù)機(jī)制等進(jìn)行系統(tǒng)研究和評(píng)價(jià)，建立產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)；針對(duì)部分損傷 建立原位組織工程技術(shù)；申報(bào)并開(kāi)展 2 項(xiàng)以上規(guī)范性臨床試驗(yàn)研究，或獲得 2 項(xiàng)以上醫(yī)療器械新產(chǎn)品注冊(cè)證。
5.2 可供移植的異種組織、器官構(gòu)建及功能研究
研究?jī)?nèi)容：針對(duì)臨床器官移植需求，對(duì)豬等大動(dòng)物免疫系統(tǒng)進(jìn)行基因改造，獲得適合異種移植的組織、器官來(lái)源，并結(jié)合人 源化動(dòng)物和靈長(zhǎng)類動(dòng)物模型進(jìn)行臨床前安全性和有效性評(píng)估。
考核指標(biāo)：建立滿足 2 種以上組織、器官異種移植需求的基因改造策略，并制備 3 種以上基因改造大動(dòng)物模型；利用人源化動(dòng)物和靈長(zhǎng)類動(dòng)物模型研究該異種器官移植后的安全性和有效 性，揭示 5 種以上引發(fā)免疫排斥等風(fēng)險(xiǎn)的因子和標(biāo)記物。
6.干細(xì)胞資源庫(kù)
6.1 單基因遺傳病的基因治療
研究?jī)?nèi)容：針對(duì)神經(jīng)、肌肉、血液、眼等系統(tǒng)或器官的單基因遺傳病，建立具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因治療技術(shù)體系和疾病模 型，開(kāi)展系統(tǒng)的臨床前研究和臨床試驗(yàn)，評(píng)估治療的安全性與有 效性。
考核指標(biāo)：建立 3 種以上具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新型基因編輯工具，以及 2 項(xiàng)基因治療所需的干細(xì)胞及其功能衍生物的獲得技術(shù)；針對(duì) 2 種以上引發(fā)不同系統(tǒng)病變的單基因遺傳病建立治療技 術(shù)和方案；建立臨床級(jí)干細(xì)胞和基因制劑的制備體系；利用動(dòng)物 模型系統(tǒng)評(píng)估基因治療的安全性和有效性，在此基礎(chǔ)上啟動(dòng)嚴(yán)格 監(jiān)管的臨床研究。
7.利用動(dòng)物模型進(jìn)行干細(xì)胞臨床前評(píng)估
7.1 干細(xì)胞治療性腺衰老的臨床前研究及轉(zhuǎn)化
研究?jī)?nèi)容：利用性腺衰老靈長(zhǎng)類動(dòng)物模型研究干細(xì)胞及其衍生物改善性腺功能和延緩機(jī)體衰老的機(jī)制。
考核指標(biāo)：建立性腺衰老的靈長(zhǎng)類模型；揭示性腺衰老發(fā)生發(fā)展中生殖細(xì)胞內(nèi)外環(huán)境變化影響機(jī)體衰老的遺傳和表觀遺傳學(xué)規(guī)律；發(fā)現(xiàn) 3~5 種調(diào)控性腺及衰老的重要因子；確定 1~3 種改善 性腺功能的干細(xì)胞，建立臨床治療方案。
8.干細(xì)胞臨床研究
特別要求：干細(xì)胞臨床研究必須在國(guó)家衛(wèi)生健康委和國(guó)家藥 品監(jiān)督管理局或軍委后勤保障部衛(wèi)生局公布的備案干細(xì)胞臨床研 究機(jī)構(gòu)中開(kāi)展。
8.1 干細(xì)胞移植治療重大疾病
研究?jī)?nèi)容：針對(duì)神經(jīng)、呼吸、消化系統(tǒng)或皮膚等方面的某一種重大疾病或損傷，利用臨床級(jí)干細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)行細(xì)胞治療的臨床 研究。
考核指標(biāo)：針對(duì)目標(biāo)疾病，按照國(guó)家藥品監(jiān)督管理局相關(guān)規(guī) 定和要求，研制不少于 1 項(xiàng)干細(xì)胞產(chǎn)品；進(jìn)行系統(tǒng)的干細(xì)胞治療 安全性和有效性評(píng)價(jià)，并獲得可支持進(jìn)入臨床研究階段的臨床前 研究數(shù)據(jù)；在完成臨床研究備案的基礎(chǔ)上，開(kāi)展規(guī)范的干細(xì)胞臨 床研究，并獲批 1~2 項(xiàng)干細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)批件，開(kāi)展 1 期~2 期臨床試驗(yàn)研究。
8.2 干細(xì)胞工程獲得治療性產(chǎn)品及臨床應(yīng)用
研究?jī)?nèi)容：在多能干細(xì)胞或成體干細(xì)胞中進(jìn)行基因改造，獲得治療性細(xì)胞。
考核指標(biāo)：改造人多能干細(xì)胞系或造血干細(xì)胞，建立 2~3 種細(xì)胞系，克服分化細(xì)胞異體免疫排斥，提升有效性、特異性和安 全性；基于免疫治療策略，將多能干細(xì)胞分化為 T 細(xì)胞、巨噬細(xì) 胞、NK 細(xì)胞、紅細(xì)胞等 3~5 種靶向腫瘤細(xì)胞或藥物載體細(xì)胞， 并通過(guò)臨床前研究確定其安全性和有效性；針對(duì) 1~2 類工程細(xì)胞 開(kāi)展臨床研究。
來(lái)源：生物谷